又一名儿童基因编辑治疗后死亡 高剂量风险引争议。基因编辑的临床试验再次引发关注。在上海辉大基因针对杜氏肌营养不良症（DMD）的CRISPR基因编辑临床试验中，一名受试男童因病毒载体诱发的剧烈全身免疫反应，死于急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。这一事件发生在2026年8月5日。
这不是个例。不久前，《Science》杂志报道了上海另一名6岁女童在接受碱基编辑治疗后死亡的情况。短短几个月内，两起与基因编辑相关的儿童死亡事件将中国“研究者发起临床试验”（IIT）的监管和透明度问题推到了风口浪尖。
这场悲剧或许可以追溯到一年半前的一次公开表态。2025年5月，辉大基因时任CEO陆英明在美国基因与细胞治疗学会年会上公布了首批临床数据。然而，首位接受低剂量治疗的男孩体内仅检测到微量抗肌萎缩蛋白。为了提高疗效，陆英明决定增加剂量。据报道，后续给药剂量提升至每公斤体重约100万亿病毒颗粒，这一剂量已进入严重副作用的风险区间。
高剂量意味着高风险。腺相关病毒（AAV）作为基因编辑工具的“快递车”，在超高剂量注入人体后，极易引发细胞因子风暴和补体系统过度激活，导致血管内皮损伤、血小板骤降，直至多器官衰竭。2022年，一名27岁的DMD患者在类似的高剂量AAV-CRISPR试验中死亡，尸检报告显示的ARDS与此次辉大男童的死因高度相似。
